Revista Farmabiotec Número 13

60 farmaBIOTEC #13 Entre estas innovaciones, el desarrollo de terapias con oligonucleótidos ha experimentado un gran desarrollo y en concreto el campo de las terapias antisentido con ejem- plos tan paradigmáticos como la aprobación de varios fármacos contra enfermedades raras como la amiloido- sis hereditaria, la porfiria hepática aguda, o la distrofia muscular de Duchenne. Un ejemplo concreto de terapia antisentido consiste en la inhibición de la expresión de microRNAs. Los microRNAs (miRNAs) son pequeñas moléculas de RNA no codificante que juegan un papel crucial en la regulación de la expresión génica. Actúan uniéndose a moléculas de RNA mensajero (mRNA) y, según el con- texto, pueden inhibir la traducción de proteínas o facilitar la degradación del mRNA. Esta capacidad de regulación convierte a los miRNAs en elementos fundamentales para el mantenimiento de diversas funciones celulares. Sin embargo, cuando los niveles de ciertos miRNAs están desregulados, pueden contribuir al desarrollo de enferme- dades como el cáncer, enfermedades cardiovasculares, trastornos neurológicos y enfermedades virales. Por otro lado, dado el elevado número de genes cuya expresión es regulada por un solo miRNA, estos se consideran dianas terapéuticas especialmente relevantes en enfermeda- des complejas y multigénicas, ya que regulando un solo miRNA es posible afectar a una ruta concreta en varias partes de la misma por lo que se consigue un efecto teóri- camente más potente que modulando un solo gen. Los fármacos antimiR están diseñados para inhibir la actividad de miRNAs específicos que se encuentran des- regulados en enfermedades. Estos tratamientos utilizan moléculas sintéticas, en concreto, oligonucleótidos anti- sentido, que se unen a los miRNAs diana e impiden su interacción con los mRNAs. Esto permite restablecer la regulación génica normal y ofrece una estrategia terapéu- tica novedosa y prometedora. Cabe destacar que aunque MUNDO Biotec Biofármacos AntimiRs: Una Nueva Frontera en el Tratamiento de Enfermedades Complejas En los últimos años, el campo de la biomedicina ha sido testigo de avances revolucionarios en el desarrollo de terapias innovadoras para una amplia gama de enfermedades. Alba de Paz, Project Manager Arthex Biotech. Estefanía Cerro, Head of R&D Arthex Biotech. Nuria Barquero, Head of Non Clinical Development Arthex Biotech.